Press Malaysia

(SeaPRwire) –   SILVER SPRING, Md., Feb. 21, 2025 — Hari ini, U.S. Food and Drug Administration (FDA) telah meluluskan (chenodiol) untuk rawatan cerebrotendinous xanthomatosis (CTX) pada orang dewasa. Ctexli ialah ubat pertama yang diluluskan oleh FDA untuk merawat CTX, penyakit penyimpanan lipid yang sangat jarang berlaku.

“FDA berdedikasi untuk menyokong pembangunan ubat baharu untuk penyakit jarang jumpa termasuk penyakit metabolik yang sangat jarang berlaku seperti cerebrotendinous xanthomatosis,” kata Janet Maynard, M.D., M.H.S., pengarah Office of Rare Diseases, Pediatrics, Urologic and Reproductive Medicine, di FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. “CTX ialah gangguan multisistem progresif yang memberi impak yang ketara kepada pesakit dan sebelum ini tidak mempunyai rawatan yang diluluskan. Kelulusan hari ini menyediakan pilihan rawatan yang selamat dan berkesan untuk CTX.”

CTX ialah gangguan metabolik genetik yang disebabkan oleh mutasi dalam gen yang dipanggil CYP27A1 yang mengakibatkan kekurangan enzim yang penting dalam keupayaan badan untuk memecahkan lemak. Disebabkan pengurangan penghasilan asid hempedu dalam hati, pesakit dengan CTX tidak dapat memecahkan kolesterol dengan cara yang normal, mengakibatkan pemendapan metabolit kolesterol atipikal (bahan yang terhasil daripada pemecahan kolesterol) di pelbagai tempat dalam badan termasuk otak, hati, kulit dan tendon, yang membawa kepada kerosakan pada organ dan tisu tersebut. Ctexli berfungsi untuk menggantikan paras asid hempedu yang kekurangan, mengurangkan deposit abnormal metabolit kolesterol yang dipercayai bertanggungjawab untuk keabnormalan klinikal dalam CTX.

Keberkesanan Ctexli untuk rawatan pesakit dengan CTX telah dinilai dalam ujian pengeluaran rawak silang ganda buta terkawal plasebo. Percubaan selama 24 minggu menunjukkan bahawa rawatan dengan Ctexli, 250 miligram tiga kali sehari, mengakibatkan pengurangan ketara dalam kolestanol plasma dan urin 23S-pentol (metabolit kolesterol yang meningkat dengan ketara dalam pesakit CTX) berbanding rawatan plasebo.

Maklumat preskripsi untuk Ctexli termasuk amaran untuk ketoksikan hati dalam semua pesakit dengan peningkatan risiko kerosakan hati pada pesakit dengan penyakit hati atau keabnormalan saluran hempedu yang sedia ada. Pesakit harus mendapatkan ujian darah hati sebelum memulakan rawatan, setiap tahun semasa rawatan dan seperti yang ditunjukkan secara klinikal. Jika tanda-tanda ketoksikan hati (cth., sakit perut, loya, keletihan, air kencing gelap, lebam, kekuningan mata dan kulit, gatal-gatal) berlaku, pesakit dinasihatkan untuk berjumpa doktor mereka dan menghentikan Ctexli.

Kesan sampingan Ctexli yang paling biasa ialah cirit-birit, sakit kepala, sakit perut, sembelit, hipertensi, kelemahan otot dan jangkitan saluran pernafasan atas.

Dos yang disyorkan ialah 250 miligram, diambil secara oral tiga kali sehari.

FDA memberikan Ctexli , dan reka bentuk untuk permohonan ini.

Kelulusan Ctexli telah diberikan kepada Mirum Pharmaceuticals Inc.

Sumber Tambahan:

Media Contact: , 202-657-8179
Consumer Inquiries: atau 888-INFO-FDA

FDA, sebuah agensi dalam U.S. Department of Health and Human Services, melindungi kesihatan awam dengan memastikan keselamatan, keberkesanan dan keselamatan ubat-ubatan manusia dan veterinar, vaksin dan produk biologi lain untuk kegunaan manusia, dan peralatan perubatan. Agensi ini juga bertanggungjawab untuk keselamatan dan keselamatan bekalan makanan negara kita, kosmetik, makanan tambahan, produk elektronik yang memancarkan sinaran, dan untuk mengawal selia produk tembakau.

SUMBER U.S. Food and Drug Administration