Mission Therapeutics memulakan kajian mercu tanda MTX325, rawatan berpotensi mengubah suai penyakit untuk Penyakit Parkinson

ADDRicky Mission Therapeutics commences landmark trial of MTX325, a potential disease-modifying treatment for Parkinson's Disease
  • Membina bukti konsep praklinikal bahawa MTX325 melindungi sel-sel otak yang menghasilkan dopamine dengan meningkatkan mitophagy – proses sel menggunakan untuk mengeluarkan mitokondria yang tidak berfungsi dengan baik

(SeaPRwire) –   CAMBRIDGE, England, 21 Mac 2024 — Mission Therapeutics (“Mission” atau “Syarikat”) , sebuah syarikat bioteknologi klinikal yang sedang membangun rawatan terapeutik pertama dalam kelasnya yang menyasarkan mitophagy, hari ini mengumumkan permulaan ujian klinikal Fasa I pertama untuk manusia bagi MTX325, rawatan potensi yang mengubah jalan penyakit untuk Penyakit Parkinson (PD).

Kira-kira 10 juta orang di seluruh dunia menghidapi Penyakit Parkinson, termasuk hampir satu juta di AS dan kira-kira 1.2 juta di Eropah – angka-angka yang dijangka meningkat kerana penuaan penduduk.

Mission Therapeutics kini telah menyempurnakan dos pertama kohort sukarelawan sihat dalam kajian Fasa I bersifat multi-bahagian, adaptif yang menilai keselamatan, kebolehtoleranan, farmakokinetik dan penembusan otak MTX325. Kohort dos berbilang, dos berbilang menaik dan sukarelawan sihat berusia lanjut dirancang pada tahun 2024, manakala pesakit Penyakit Parkinson akan menjadi fokus ujian pada tahun 2025.

Dr Paul Thompson, PhD, Ketua Pegawai Saintifik, Mission Therapeutics, berkata: “Permulaan ujian ini merupakan langkah penting bagi Mission Therapeutics, kerana kami ingin menilai potensi MTX325 sebagai rawatan yang mengubah jalan penyakit untuk Penyakit Parkinson. Walaupun rawatan semasa boleh membantu mengawal gejala seperti gemetar, kelambatan pergerakan, dan masalah kognitif, tiada yang menangani kehilangan neuron yang menyebabkan keadaan membinasakan ini.”

Dr Suhail Nurbhai, Ketua Pegawai Perubatan, Mission Therapeutics, berkata: “Kami gembira telah membawa penghalang USP30 kedua ini ke pembangunan klinikal. Objektif keseluruhan ujian Fasa I ini adalah untuk mengesahkan keselamatan, kebolehtoleranan dan penembusan SNS MTX325, dalam sukarelawan sihat dan pesakit Penyakit Parkinson, dan membantu kami menentukan dos yang sesuai untuk pengujian keberkesanan pada masa hadapan. Kami berharap untuk memajukan secara pesat kompaun ini melalui ujian klinikal awal dan bertujuan untuk menunjukkan profil klinikalnya yang berpotensi memberansangkan pada tahun ini.”

Permulaan ujian ini mengikuti penerbitan kertas akademik utama pada bulan Disember lalu oleh saintis di Universiti Cambridge, Universiti Harvard dan Mission Therapeutics. Kertas tersebut menggariskan penyelidikan praklinikal mereka dalam model tikus, yang memberikan bukti eksperimen yang kuat menyokong tesis bahawa MTX325 boleh mengubah jalan PD dengan menyasarkan USP30.

USP30 adalah enzim deubiquitinasi (DUB) yang diketahui menghambat mitophagy, proses sel mengeluarkan mitokondria yang tidak berfungsi dengan baik. Kajian saintifik yang semakin meningkat telah menghubungkan penumpukan mitokondria yang tidak berfungsi dengan baik dalam sel-sel dengan pelbagai penyakit, termasuk PD, Penyakit Buah Pinggang, Kegagalan Jantung, fibrosis paru idiopatik (IPF) dan distrofi otot Duchenne (DMD).

Mengenai Mission Therapeutics

Mission Therapeutics adalah pemimpin dunia dalam menemui dan membangunkan terapi baru yang menggalakkan pengeluaran mitokondria yang tidak berfungsi dengan baik, menggalakkan kesihatan dan fungsi sel. Mitokondria adalah organel penghasil tenaga yang memerlukan kawalan kualiti sepanjang hayat melalui mekanisme pembersihan bermediasi ubiquitin yang dikenali sebagai mitophagy. Dalam situasi tertentu, seperti tekanan selular, kecederaan sel, dan/atau kesalahan proses mitophagy, mitokondria boleh menjadi tidak berfungsi dengan baik dan merosakkan sel, menyebabkan penurunan pengeluaran tenaga, stres oksidatif, radang dan potensi kematian sel. Mitokondria yang tidak berfungsi dengan baik adalah pemacu penyakit utama dalam kecederaan buah pinggang akut (AKI), Penyakit Parkinson (PD), kegagalan jantung, distrofi otot Duchenne, IPF, penyakit mitokondria dan Alzheimer.

USP30 adalah enzim deubiquitinasi yang sentiasa mengeluarkan ubiquitin dari mitokondria, memberikan kendalian potensi terhadap pembersihan mitokondria yang tidak berfungsi dengan baik. Mission kini sedang membangunkan dua ubat molekul kecil, MTX652 (periferi) dan MTX325 (menyasarkan SNS) yang melalui penghambatan enzim DUB mitokondria USP30, akan menggalakkan pembersihan mitokondria yang tidak berfungsi dengan baik – dengan itu meningkatkan kesihatan sel secara keseluruhan. Penghambat USP30 Mission, MTX652 dan MTX325 boleh digunakan untuk merawat sebarang penyakit atau keadaan yang dipacu oleh disfungsi mitokondria.

Mission mendapat sokongan daripada pelabur biru cip seperti Pfizer Venture Investments, Sofinnova Partners, Roche Venture Fund, SR One, IP Group dan Rosetta Capital.

Mengenai MTX325 dan USP30

MTX325 adalah sebatian berselektif yang kuat yang menembusi SNS yang direka untuk meningkatkan kualiti dan fungsi mitokondria dengan meningkatkan mitophagy. MTX325 menghambat USP30, enzim deubiquitinasi yang berlokasi pada mitokondria yang merupakan pengawal negatif mitophagy. Data daripada model in vivo Parkinson, di mana USP30 dipadamkan melalui pemadaman gen, mengesahkan USP30 sebagai sasaran yang berpotensi dalam PD. Penyelidik mendapati MTX325 menghasilkan kesan yang sama seperti pemadaman gen USP30 dalam model tikus PD yang sama, mengesahkan pendekatan penghambatan USP30 dalam PD. Lihat kertas di Nature Communications di sini:

Artikel ini disediakan oleh pembekal kandungan pihak ketiga. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) tidak memberi sebarang waranti atau perwakilan berkaitan dengannya.

Sektor: Top Story, Berita Harian

SeaPRwire menyampaikan edaran siaran akhbar secara masa nyata untuk syarikat dan institusi, mencapai lebih daripada 6,500 kedai media, 86,000 penyunting dan wartawan, dan 3.5 juta desktop profesional di seluruh 90 negara. SeaPRwire menyokong pengedaran siaran akhbar dalam bahasa Inggeris, Korea, Jepun, Arab, Cina Ringkas, Cina Tradisional, Vietnam, Thai, Indonesia, Melayu, Jerman, Rusia, Perancis, Sepanyol, Portugis dan bahasa-bahasa lain.