Press Malaysia

(SeaPRwire) –   PITTSBURGH, 23 Dis 2024 — PANTHERx^® Rare, peneraju dalam akses pesakit dan perkhidmatan sokongan produk penyakit jarang di Amerika Syarikat, dengan sukacitanya mengumumkan bahawa ia telah dipilih oleh Neurocrine Biosciences, Inc. untuk pengedaran CRENESSITY (crinecerfont), antagonis reseptor faktor pembebasan kortikotropin jenis 1 (CRF1) oral terpilih yang ditunjukkan untuk meningkatkan kawalan androgen dan membolehkan pengurangan dos glukokortikoid pada pesakit berumur 4 tahun dan ke atas dengan hiperplasia adrenal kongenital klasik (CAH). CRENESSITY ialah rawatan bukan steroid pertama yang diluluskan untuk CAH klasik dan terapi pertama dalam kelasnya yang menyediakan pendekatan rawatan baharu untuk gangguan jarang ini.

CAH ialah gangguan genetik resesif autosomal yang jarang berlaku yang disebabkan oleh kekurangan salah satu enzim yang diperlukan untuk penghasilan hormon adrenal. Punca CAH yang paling biasa ialah kekurangan 21-hidroksilase (21-OHD), yang menyumbang kira-kira 95% kes.² Kekurangan 21-OHD menghalang badan daripada menghasilkan kortisol, yang penting untuk bertindak balas terhadap tekanan dan penyakit. Dalam kira-kira 75% kes, pengeluaran aldosteron juga terjejas, yang menjejaskan keupayaan badan untuk mengawal tahap garam dan air, dan dengan itu tekanan darah.^2,3 Sebagai tindak balas kepada tahap kortisol dan aldosteron yang rendah, paksi hipotalamus-pituitari-adrenal (HPA) diaktifkan, yang membawa kepada pengeluaran androgen yang berlebihan.² Pengeluaran androgen yang berlebihan boleh menyebabkan pelbagai simptom, termasuk kebimbangan, jerawat, hirsutisme, perkembangan genital yang tidak tipikal pada wanita yang terjejas, masalah kesuburan, akil baligh awal, dan pertumbuhan pesat diikuti oleh penyempurnaan pramatang yang mengakibatkan tubuh pendek.³ Simptom-simptom ini boleh memberi kesan yang signifikan kepada kesihatan fizikal dan mental mereka yang menghidap CAH.

“Kami berbangga untuk bekerjasama dengan Neurocrine Biosciences untuk pengedaran CRENESSITY. Kerjasama ini menggariskan dedikasi PANTHERx untuk menyediakan penjagaan peribadi dan akses yang lancar kepada terapi transformatif untuk pesakit dengan keadaan yang jarang dan kompleks,” kata Rob Snyder, Pengerusi Eksekutif, PANTHERx^® Rare Pharmacy.

Tentang PANTHERx Rare
PANTHERx Rare ialah farmasi khusus dwi-terakreditasi yang memberi tumpuan kepada penyakit jarang dan yatim piatu, mengedarkan beberapa produk yatim piatu dan menyediakan perkhidmatan akses dan sokongan kepada mereka yang paling memerlukannya. PANTHERx mengubah kehidupan dengan menyampaikan kejayaan perubatan, kecemerlangan klinikal, dan penyelesaian akses kepada orang yang menghidap keadaan yang jarang dan dahsyat. Walaupun setiap keadaan jarang menjejaskan beberapa orang, bersama-sama semua penyakit jarang menjejaskan kira-kira 25 hingga 30 juta rakyat Amerika.³ Pada masa ini, lebih daripada 7,000 penyakit jarang telah dikenal pasti dan lebih daripada 90% penyakit jarang masih belum mempunyai rawatan yang diluluskan oleh FDA. ³ Perubahan dalam dasar persekutuan dan kemajuan dalam sains telah membawa kepada peningkatan dalam kelulusan ubat yatim piatu FDA, memberikan harapan yang besar kepada komuniti penyakit jarang.

PANTHERx ialah farmasi khusus dwi-terakreditasi, memegang perbezaan dalam penyakit jarang termasuk Akreditasi Suruhanjaya untuk Penjagaan Kesihatan (ACHC) Perbezaan dalam Ubat-ubatan Yatim dan Suruhanjaya Akreditasi Kajian Penggunaan (URAC) Pusat Kecemerlangan Penyakit Jarang. Sebagai farmasi yang memberi tumpuan kepada kepuasan pesakit, PANTHERx kini merupakan pemenang anugerah Anugerah Pilihan Pesakit MMIT yang berprestij sebanyak enam kali, termasuk penghormatan 2023. PANTHERx beribu pejabat di Pittsburgh, Pennsylvania dan berlesen di semua 50 negeri dan wilayah AS.

1. CRENESSITY (crinecerfont) [sisipan pakej]. Neurocrine Biosciences, Inc. 2024.
2. Hiperplasia Adrenal Kongenital (CAH). Neurocrine Biosciences, Inc. Diakses pada 21 Oktober 2024.
3. Hiperplasia Adrenal Kongenital. NORD (Organisasi Kebangsaan untuk Gangguan Jarang). Diterbitkan 8 Jun 2023. Diakses pada 21 Oktober 2024.

Untuk maklumat lanjut, sila hubungi

SUMBER PANTHERx Rare Pharmacy