Press Malaysia

(SeaPRwire) –   SHANGHAI, 21 Dis, 2024 — YolTech Therapeutics hari ini mengumumkan data terkini daripada ujian klinikal Fasa I/IIa YOLT-201 yang sedang dijalankan, terapi penyuntingan gen in vivo berasaskan CRISPR/Cas9 yang pertama dalam kelasnya untuk amiloidosis ATTR. Ujian ini telah selesai memberi dos kepada lapan peserta, termasuk enam pesakit dengan amiloidosis ATTR dengan polineuropati (ATTR-PN) dan dua pesakit dengan amiloidosis ATTR dengan kardiomiopati (ATTR-CM), merentas dua kohort dos. Tiada peristiwa buruk Gred 3 (AE), toksisiti yang mengehadkan dos (DLT), atau peristiwa buruk serius (SAE) yang membawa kepada penghentian rawatan telah diperhatikan.

Semua peserta ATTR-PN merentas kedua-dua kohort dos telah selesai menerima dos dan susulan. Data awal menunjukkan bahawa peserta dalam kohort dos yang lebih tinggi mencapai pengurangan lebih daripada 90% dalam tahap protein TTR yang beredar, dengan terapi menunjukkan keselamatan dan kebolehtoleranan yang mantap.

Berikutan perbincangan antara penyiasat dan penaja kajian semasa mesyuarat Jawatankuasa Kajian Keselamatan (SRC), dos yang lebih tinggi dikenal pasti sebagai dos biologi optimum (OBD) berdasarkan data keselamatan dan keberkesanan yang ada. Akibatnya, SRC telah memutuskan untuk menamatkan kajian peningkatan dos untuk pesakit ATTR-PN dan terus maju ke fasa pengembangan dos, selanjutnya menilai potensi terapeutik YOLT-201 dalam populasi pesakit yang lebih luas.

**Mengenai Kajian YOLT-201-101**

Ujian YT-YOLT-201-101 ialah kajian klinikal fasa I/IIa, terbuka, dos tunggal, pelbagai pusat yang menilai keselamatan, kebolehtoleranan, farmacokinetik, dan parameter farmako dinamik YOLT-201 dalam pesakit dengan polineuropati amiloidosis transthyretin (ATTR-PN) dan kardiomiopati amiloidosis transthyretin (ATTR-CM). Ujian ini terdiri daripada dua peringkat: peringkat pertama ialah kajian peningkatan dos, dos tunggal, terbuka untuk menentukan dos biologi optimum (OBD) YOLT-201; peringkat kedua ialah kajian pengembangan dos, dos tunggal, terbuka untuk menilai keselamatan awal dan keberkesanan awal YOLT-201 pada OBD.

**Mengenai YOLT-201**

Suntikan YOLT-201 menggunakan beberapa komponen lipid termasuk lipid yang boleh dicas sebagai bahan eksipien utama untuk merangkum bahan mentah mRNA dan sgRNA, membentuk nanopartikel lipid (LNP). Setelah suntikan intravena ke dalam badan, protein ApoE plasma mengikat pada permukaan zarah LNP. Sel hati yang menyatakan reseptor LDLR mengenali protein ApoE dan menelan LNP melalui endositosis, membentuk endosom. Pengurangan pH dalam endosom menggalakkan interaksi elektrostatik antara lipid yang boleh dicas dan membran endosomal, yang membawa kepada gangguan membran dan pelepasan mRNA dan sgRNA. mRNA, di dalam sitoplasma, mengikat ribosom, menterjemahkan protein editor. Protein editor, digabungkan dengan sgRNA, memasuki nukleus sel. sgRNA secara khusus menempatkan editor ke urutan gen TTR, dan protein editor mengubah suai gen TTR sasaran, menghalang transkripsinya yang normal kepada mRNA. Proses ini menghentikan pengeluaran protein TTR, mencapai matlamat pentadbiran sekali sahaja untuk penyembuhan komprehensif penyakit ATTR.

**Mengenai YolTech**

YolTech Therapeutics ialah sebuah syarikat penyuntingan gen yang peneraju dalam membangunkan ubat-ubatan penyuntingan gen yang mantap untuk merawat pesakit dengan penyakit serius, yang telah membina platform evolusi throughput tinggi yang terkemuka dan sistem penghantaran LNP yang inovatif. Ia mempunyai keupayaan yang kukuh dalam penemuan Cas dan editor asas baharu dan keupayaan pengeluaran LNP dalaman yang luar biasa untuk pembuatan GMP, dengan hak harta intelek bebas dan perlindungan paten teras di seluruh dunia. Ia telah mencipta saluran paip dengan 10+ ubat genetik yang memberi tumpuan kepada penyakit kardiovaskular, penyakit metabolik, penyakit berjangkit serta penyakit yang lebih biasa dan jarang berlaku. Kelulusan ujian klinikal telah diterima untuk aset terkemukanya.

Untuk maklumat lanjut, sila layari:

SUMBER YolTech Therapeutics