RiboX Therapeutics Umumkan Kelulusan FDA untuk Permohonan IND RXRG001, Terapi RNA Bulatan Pertama untuk Rawatan Xerostomia dan Hiposalivasi Berpunca daripada Sinaran

(SeaPRwire) –   PRINCETON, N.J., 25 Okt. 2024 — RiboX Therapeutics Ltd. (RiboX), sebuah syarikat biofarmaseutikal yang mempelopori, yang memberi tumpuan kepada penemuan dan pembangunan terapi RNA bulat yang direka sepenuhnya, mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah meluluskan permohonan INDnya untuk Kajian Fasa I/IIa RXRG001 (Kajian SPRINX-1) pada 25 Oktober^th, 2024. RXRG001 adalah terapi RNA bulat pertama yang menerima kelulusan FDA IND. Kemajuan penting ini menandakan pencapaian penting kerana ubat-ubatan RNA bulat mara ke fasa pembangunan klinikal. Kajian SPRINX-1 yang pertama dalam manusia ini direka bentuk untuk menilai keselamatan dan keberkesanan RXRG001 pada pesakit dengan xerostomia yang disebabkan radiasi (RIX) (mulut kering) dan hiposalivasi (sekresi air liur yang rendah).

Xerostomia dan hiposalivasi adalah kesan sampingan biasa bagi terapi radiasi pada pesakit kanser kepala dan leher (HNC). Insiden HNC semakin meningkat dan telah menjadi tumor malignan keenam yang paling biasa di seluruh dunia.  Terapi radiasi, rawatan utama untuk HNC, sering mengakibatkan kerosakan pada kelenjar air liur dan penurunan ketara dalam rembesan air liur, yang sering menyebabkan mulut kering, kesukaran mengunyah dan menelan, kesihatan mulut yang terjejas, dan kualiti hidup yang merosot. Sudah dua dekad sejak rawatan xerostomia terakhir diluluskan oleh FDA. Pesakit melaporkan bahawa rawatan semasa tidak berkesan, sementara, dan mahal. Terdapat keperluan perubatan yang tidak terpenuhi yang ketara untuk membangunkan rawatan baharu untuk xerostomia dan hiposalivasi.

RXRG001 adalah produk proprietari yang dibangunkan menggunakan teknologi RNA bulat inovatif. Dalam beberapa tahun kebelakangan ini, RNA bulat telah muncul sebagai terapi mRNA generasi seterusnya kerana kecekapan ekspresi protein yang tinggi, imunogenisiti yang rendah, dan kestabilan pembuatan. RXRG001 terdiri daripada RNA bulat yang mengkodkan aquaporin 1 manusia (hAQP1, protein saluran air membran sel), yang dikapsulkan dalam nanopartikel lipid (LNP). RXRG001 meningkatkan pengeluaran air liur dengan memulihkan kebolehtelapan air melalui ekspresi berlebihan hAQP1, oleh itu ia melegakan gejala mulut kering.  Kajian bukan klinikal menunjukkan profil risiko dan faedah RXRG001 yang baik pada model haiwan. Contohnya, satu pentadbiran RXRG001 mengakibatkan peningkatan aliran air liur yang ketara yang berterusan selama kira-kira empat minggu.

“RIX adalah masalah kesihatan sepanjang hayat yang dahsyat bagi pesakit dengan HNC. Walaupun terapi radiasi meningkatkan kelangsungan hidup pesakit, kerosakannya pada kelenjar air liur menyebabkan kualiti hidup yang merosot bagi ramai pesakit kanser yang terselamat,” kata Dr. Yizhen Xu, Ketua Pegawai Perubatan RiboX. “RXRG001 boleh menawarkan pilihan terapeutik yang berpotensi berkesan dan lestari untuk pesakit RIX. Kami teruja untuk menjalankan ujian klinikal untuk menilai keberkesanan dan keselamatannya selanjutnya pada pesakit.”

“Kelulusan FDA terhadap permohonan IND untuk RXRG001 adalah pengiktirafan keupayaan inovatif kami, teknologi yang kukuh, dan daya saing dalam bidang terapi RNA bulat.” Dr. Weiyi Zhang, Ketua Pegawai Eksekutif RiboX, menyatakan “RiboX akan memajukan pembangunan klinikal RXRG001, terus memanfaatkan kelebihan unik teknologi RNA bulat dalam aplikasi terapeutik, dan memperkenalkan rawatan perintis yang lebih banyak kepada pesakit di seluruh dunia.”

Tentang RiboX Therapeutics

RiboX adalah syarikat biotek yang beroperasi di peringkat global, yang berdedikasi untuk menemui dan membangunkan terapi RNA bulat yang direka sepenuhnya, yang diasaskan bersama oleh Drs. Ling-Ling Chen, Dan Peer dan Weiyi Zhang pada tahun 2021.  Syarikat itu mempunyai operasi di Princeton, NJ, Amerika Syarikat, Rehovot, Israel dan Shanghai, China. Terapi RNA bulat adalah modaliti baharu, yang dianggap sebagai terapi RNA generasi seterusnya. Berbanding mRNA, RNA bulat mempunyai struktur RNA untai tunggal yang tertutup secara kovalen yang memberikan kestabilan yang lebih tinggi, menurunkan imunogenisiti, dan ekspresi protein yang boleh ditala, seterusnya mengatasi batasan semasa terapi mRNA dan merealisasikan potensi penuh ubat-ubatan RNA. 

RiboX telah membangunkan reka bentuk dan kejuruteraan ubat RNA bulat plug-and-play proprietari, digabungkan dengan platform LNP baharu dan keupayaan pembuatan yang kukuh. Teknologi inovatif ini menyediakan sokongan untuk pembangunan klinikal terapi RNA bulat. Paip RiboX merangkumi pelbagai kawasan terapeutik, termasuk xerostomia yang disebabkan radiasi, penyakit monogenik, penyakit autoimun, dan vaksin. RiboX komited untuk menerajui penyelidikan inovatif dalam terapi RNA generasi seterusnya, dengan visi untuk meningkatkan kualiti hidup bagi pesakit di seluruh dunia.

Untuk maklumat lanjut, sila lawati:

Hubungi media:

SUMBER RiboX Therapeutics Ltd.